Последние исследования группы ученых сообщила, что препарат ЭВЕРОЛИМУС (EVEROLIMUS) убирает белок, названный прогерин из организма детей, страдающих прогерией. Этот белок образуется в результате мутаций, и способствует очень стремительному старению организма, в результате чего дети с прогерией, доживают лишь до подросткового возраста и умирают от сердечных приступов или ударов.
Причина детской прогерии — мутации гена LMNA, кодирующего ламин А. Ламины — белки, из которых выстроен особый слой оболочки клеточного ядра. В организме обычного человека есть особый белок, названный прогерин, который с возрастом имеет свойство накапливаться в организме , этот белок присутствует в огромных количествах у детей, страдающих прогерией.
Как сообщили исследователи, «эверолимус» уменьшает количество progerin в клетках здоровых людей, и продлевает жизнь уже существующим клеткам. веролимус — иммунодепрессант, ингибитор пролиферативного сигнала, на молекулярном уровне эверолимус образует комплекс с цитоплазматическим белком FKBP-12. . В присутствии эверолимуса происходит ингибирование фосфорилирования р70 S6 киназы, стимулируемой фактором роста. Поскольку фосфорилирование р70 S6 киназы находится под контролем FRAP (так называемого m-TOR ), эти данные позволяют предположить, что комплекс эверолимус-РКВР-12 связывается с FRAP. FRAP — это ключевой регуляторный белок, который управляет клеточным метаболизмом, ростом и пролиферацией; нарушение функции FRAP, таким образом, объясняет остановку клеточного цикла, вызываемую эверолимусом.
Исследование нашло, что everolimus, кажется, увеличивает скорость собственной системы рециркуляции клеток, таким образом, они очищаются от progerin более быстро. Этот препарат не может остановить прогерию, но он сокращает количество прогерина на 50 %, что повышает шансы больных детей на более долгую жизнь.
Результаты этого исследования настолько невероятны, что планируется испытать препарат на больных прогерией детях, ранее подобные исследования не проводились.
Это будет довольно рискованное исследование, самый юный возраст участников других исследований составлял 12 лет. Сейчас в Детской Больнице Бостона ведется испытание трех препаратов, и эверолимуса в том числе, на 45 детях с прогерией. Исследователи беспокоятся лишь о том, что эверолимус использует отличный тип воздействия на клетки чем два других испытуемых препарата. По всей видимости, после исследования в Бостоне, будет новое исследование, посвященное более узкому изучению механизма действия препарата эверолимус на клетки детей с прогерией.
